⽂ | KikiGao
她们每天⾯对复杂的⽣物个体，
她们每刻都是精准的⽣命未知数，
她们明⽩回归⽣命的本质，
基因“她”⼒量
她们各不相同。
楚河和嗨氏第⼀期，
伤痕屋塔房王世子我采访了吴⼩兵教授，
江湖笑面人中国基因病毒载体专家、
北京锦篮基因科技有限公司创始⼈。
吴⼩兵曾在中国国家疾控中⼼（CDC）病毒学研究所⼯作15年，是国内基因及其核⼼技术病毒载体系统领域专家，2003年，吴⼩兵作为本元正阳公司兼职技术总监，带领团队申报了国内第⼀个AAV基因药品临床试验并获得国家药监局批准的I期临床批件。
2014年，谁都想不到，吴⼩兵辞去公职，做起了公益。
她发起了⾮营利性研发机构——北京瑞希罕见病基因技术研究所，带领团队潜⼼从事关于罕见病基因的相关研究。
“罕见病⼤多是遗传病，多数是单基因遗传病。这些疾病传统药物根本⽆法奏效，更不会治愈。有⼈的地⽅就有罕见病，并不稀奇。基因给很多⽆药可治的遗传病带来了希望，推动基因药物从⽴项研发到临床可及就是我们的使命。”
也许，吴⼩兵是第⼀个因为推动公益，因为需要更多资⾦、需要基因药物快速上市⽽投⾝创业的科学家。
应采儿照片2018年，为了让瑞希所的罕见病基因项⽬获得融资，吴⼩兵牵头成⽴了锦篮基因公司，瑞希所的脊髓性肌萎缩症和庞贝病的2个AAV基因药物转⼊锦篮基因融资开发。公司名字寄托了你的⼼愿，成为众多基因药物的摇篮——锦篮GeneCradle。
锦篮基因以推动中国罕见病基因药物从基础⾛向临床和市场”为使命，致⼒于让⽆药可治”变成⼀劳永逸”治愈。2019年北京五加和分⼦医学研究所的新药研发项⽬和团队加⼊锦篮基因，极⼤地丰富了锦篮基因的研发管线和团队实⼒。
锦篮⽬前产品主要针对神经肌⾁病、遗传代谢性疾病、溶酶体贮积症等多种严重威胁⼈类⽣命的罕见病开发基因药物。⽬前已有三个pre-IND产品完成了药理药效学研究和GMP制品制备，计划年内提交IND申请进⼊临床试验。此外，锦篮基因在AAV病毒载体外壳、基因调控元件、基因优化、⽣产技术和⼯艺改进等⽅⾯也都做了布局。
⼀对双胞胎⼥孩在4个⽉的时候被确诊为婴⼉型庞贝病（Pompe disease，PD，⼜称Ⅱ型糖原贮积症，⼀种由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶所引起的罕见常染⾊体隐性遗传疾病），这让她们年轻的⽗亲陷⼊了艰难的抉择：⾼昂的医疗费、孩⼦将来成长的不确定性、终⾝⽤药给她们带来的⾝体和⼼理上的折磨，这⼀切对于⼀个普通的农村家庭完全承受不起。
“我每天晚上睡觉都要把灯打开，⿊暗对我来说是⽆尽的恐惧，⿊暗中弥漫着太多的悲伤绝望与⾃责。我们整个家庭陷⼊了⿊暗的深渊，再也没有了往⽇的欢声笑语，我本就体弱的妈妈也⼏度崩溃。”
孩⼦们经历了⼏次抢救，很多次徘徊在⽣死边缘。这位曾有5年军旅⽣涯的⽗亲开始了艰难的寻医问药⾏动，他问⾃⼰：难道就真的需要⼀辈⼦⽤酶替代药物？难道真的没⼈做遗传病基因研究？通
过互联⽹搜索，终于他查到了开展庞贝病基因的瑞希。然⽽，⽹站提供的电话始终没有打通，他通过⼀篇⽂章到了吴⼩兵。
“我们所有患⼉家长强烈的渴望基因药物的问世，渴望着孩⼦们在将来的某⼀天能够有接近正常⼈的⽣活质量。我⽆数次的憧憬着她们有⼀天能叫我⼀声爸爸。”
通过与吴⼩兵沟通，他了解到了基因药物的研发进程和前景，了解到有锦篮基因这样⼀个为罕见病的治愈努⼒着的团队。
对于患者数量极为稀少，发病率或许只有五万分之⼀的疾病，吴⼩兵为何要⼀门⼼思创⽴⼀家制药公司？她的投⼊值得吗？在基因科学之外，她如何看待⽣活？带着很多问题，我开始了和吴⼩兵博⼠的对话。
以下为对话实录
TOPHER：先介绍⼀下你的成长经历吧。
吴⼩兵：我⼤学是学临床医学的，⼊学就成为了军⼈。但是毕业之后，我没有像⼤多数⼈同学那样去当医⽣，⽽是从事了⽣物化学做基础研究，在我的观念⾥，学临床医学当医⽣就是修成正果，如果不当医⽣，我就要做⼀个有⽤的事情，这就是我做研究的原因。当实习医⽣的时候，总感觉病⼈的病是
⾃⼰好的，不是我治好的，现在想来当年也是有认识局限性的。当时总觉得⾃⼰年轻，应该是能做出些⼤事来，⼀晃⼏⼗年过去了。
TOPHER：从此开始了药物研发吗？
吴⼩兵：开始还不是药物研发，就是医学的基础研究，从⽣物化学，到分⼦⽣物学，再到分⼦病毒学，才到病毒载体，病毒载体还不是基因，它是⼀个做基因的⼯具。就像是⽕箭，它是⼀个分⼦精英⽕箭运载到细胞⾥去，当时做的时候，还有很多科学问题没有解决，做到后⾯发现必须要靠技术，再后来就发现⼀定要⾛向应⽤。
TOPHER：你是什么时候关注到基因领域的？
吴⼩兵：到今天，已经有基因药物上市，对于我们学医的⼈来讲，会感觉这是⼀个很酷的事情，会感觉很颠覆。实际上基因经历了从上世纪80年代末到现在，32年的历程。我经历了国际上基因的整个发展历程，从最早上了临床的兴奋到后⾯跌⼊低⾕，再起来，技术成熟以及产品上市这样的32年。
TOPHER：罕见病是怎么患上的？
吴⼩兵：⼤部分罕见病⼤都是遗传病，基因病，往往⽗母并不知道他们是携带者，这是⼀个概率事件。
随着我们技术的进步，基因测序可以知道你每个基因，可以很⼤程度上预警患病风险，但罕见病在⼈中出现仍然不可避免。
罕见病种类特别多，现在⼤家认知的就有7000、8000种。⼈类2万个基因中，从本质上来讲，每个基因都会得病。但为什么不是2万多种罕见病呢？有⼀些基因它的变化是致死性的，这样就不会降临⼈⽣。还有就是⽆关紧要，或者说我们不认为它是⼀种病，⽐如多了⼀根⼿指啊，⾼点矮点，甚⾄我们的单眼⽪双眼⽪都是有遗传的，这些不会带来⽣理上的障碍。还有中间的那部分，虽然降⽣了，但缺乏⼀些在成长过程中必须的健康基因，就会表现出病症。
TOPHER：基因药物或者⽅案⾮常少吗？
吴⼩兵：罕见病的药物我们叫做孤⼉药，⾮常少，病⼈也少，制药公司实际上⾮常难以下决⼼去开发这样的药物。开发⼀个药，所花的精⼒和时间，投⼊很⼤，但是病例⼜⾮常少。这在商业上有难度，将是⼀个长周期投资的项⽬。
TOPHER：有没有让你印象深刻的患者？
吴⼩兵：有啊。⽐如第⼀次接触庞贝病，是接到从福建打来的电话，是⼀个急诊科医⽣，他的孩⼦4个⽉，得了II型糖原贮积症，就是庞贝病，希望我帮他做庞贝病的AAV基因药物。不到半个⽉，再联系他，他说不⽤做了，孩⼦已经没
贮积症，就是庞贝病，希望我帮他做庞贝病的AAV基因药物。不到半个⽉，再联系他，他说不⽤做了，孩⼦已经没了……我感到⾮常震撼，第⼀次感到婴⼉型庞贝病这个情况如此凶险。
这之后我⼜遇见过⼏个婴⼉型庞贝病的案例，包括上⾯说到的双胞胎庞贝患⼉，在当地医院⼀直以为是感冒，拍胸⽚后看到了⼀个巨⼤的⼼影，才知道情况严重，费经周折到上海的医院就医，才确诊了庞贝病，孩⼦在这个过程中病情迅速加重，庞贝病好像并不是想象的那么罕见。
TOPHER：听说你之前在做⾮营利性研究所，以公益项⽬⽅式开展罕见病基因研究，因为基因药物需要更⼤投⼊才能进⼊临床阶段，才决定创业的？
吴⼩兵：是的。6年前，我发起成⽴了瑞希罕见病基因技术研究所，是⼀个民办⾮企性质的实验室。瑞希的起因于⼀位罕见病患⼉的妈妈到我，她的孩⼦得了完全没法治愈的罕见疾病，她作为⼀个不懂医学的⼈，通过查⽂献，搜索从国外到国内谁在做这个领域研究，最后到了我，怎么办？当时⽆论罕见病还是基因，在国内都鲜为⼈知，⽆⼈问津，没有⼈投资。我们就决定做⼀个⾮营利性研究所，其实就是⼀个实验室，这就是瑞希所的来历。
TOPHER：瑞希这个名字是怎么来的？
吴⼩兵：这是⼀个患者⼩朋友的名字。瑞希所虽然起于⼀个患⼉的故事，但启动之后发现罕见病远远
不只是瑞希⼩朋友的病，种类⾮常多，所以我们就希望给瑞希⼀个新的诠释：为罕见病带来和瑞与希望。电影《流浪地球》⾥有⼀句
话“希望是这个时代像钻⽯⼀样珍贵的东西”，基因药物治愈罕见病的希望照亮了前进的路。
TOPHER：对你⽽⾔，公益事业最⼤的意义是什么？
吴⼩兵：我没有特别感觉⾃⼰是在做公益，⽽是在做⼀件有意义的事情。⾄于公益与慈善的区别，在⼀次培训上听过⼀句话，“慈善是帮助弱者，公益是帮助⾃强者”，于是我就有了对“天助⾃助之⼈”的新理解。对于那些罕见病患者，他们，也是我们。不必过于纠结这些概念，⽆论做什么，公益⼼对于我们都是⼈⽣的修⾏。
TOPHER：作为锦篮基因的创始⼈，从商业维度考量，你认为基因赛道有前景吗？
吴⼩兵：⼀定会有前景的，这是我们的信念。未来的⼗年甚⾄⼆⼗年将是这个赛道的黄⾦时代。虽然现在还在投⼊期，但是与6、7年前的中国相⽐，从资本⽆⼈问津到成为资本追捧的热门领域，可以略见⼀斑。
我们习惯了传统药，像终⾝⽤药的⾼⾎糖、⾼⾎脂、⾼⾎压病，吃上了只能调换和变剂量，没有治愈再不⽤药的概念。如果吃⼀次、打⼀针就能治好病，我们还有些不适应呢。对于⼀劳永逸的治愈，药
物经济学上也带来了⼀些困惑，终⽣⽤药给制药公司的回报会更丰厚。在我看来，⼀劳永逸治愈是⾮常有意义的事情，有意义就好。
TOPHER：创办锦篮基因，你⾃⾝的专属的优势是什么？
吴⼩兵：⾸先是在科研领域的长期的坚持和积累，⽔到渠成。在病毒载体和基因领域耕耘30年，在国家队（中国预防医学科学院病毒学研究所病毒基因⼯程国家重点实验室）做过15年，在本元正阳公司做技术总监5年、到瑞希所这样的“民⾮”实验室做了6年，从未放弃过实验室⼯作，对于基因的核⼼技术有深刻的认识和经验积累；第⼆是⾯向患者需求，⾯对⽆药可治的问题，我的科研从发⽂章转向了研究疾病，寻求解决问题的办法。对疾病了解的越深，药物设计就会更好；第三是⽣产制造，稳定的⼯艺、质量控制，药物是要给⼈⽤的，安全性⾮常重要。
TOPHER：锦篮基因从研究跨越到制药，⾓⾊上你有过不适应感吗？
吴⼩兵：是有个适应的过程。早期在事业单位做科研有点⼩成就，相当于科学家的⾓⾊。然⽽转到⼯业界，在整个基因产业链上，不同的⾓度和⾓⾊关注不同，对⼈的要求也不同。
医学是⼀门实践科学，我学的是临床医学，更是注重应⽤和解决问题。希望有⽣之年，能够把疾病从⽆药可治向着治愈⽅向，哪怕往前推上半步，即使没有惊天动地的⾥程碑式发现，也有幸⾛在两个⾥程碑之间。
TOPHER：如此⼩众的制药领域，你在选择合作伙伴上有哪些标准？
吴⼩兵：最重要的是互相信任，价值观⼀致。医药是治病救⼈的，我们对这个事情认知的越好，就是说把病治得越好，利润会跟随⽽来。赛多利斯去年在纪念150周年的时候，说⾃⾝使命是帮助科学家化繁为简，早⽇造福更多患者。我⾮常认同这种价值观。我们做药是为了治病救⼈，如果可以把药变成⼀劳永逸治愈或者长期有效，这是⼀件⾮常有意义的事情。
事情。
TOPHER：你有和赛多利斯有过合作经历吗？
吴⼩兵：有的，我们做⽣物的过程中经常⽤到赛多利斯的东西，包括像反应器、各种过滤器、⼀次性耗材这些。感觉赛多利斯是⼀个⼀直伴随着我们的合作伙伴，他们的员⼯跟我们交往的也特别好。
赛多利斯是⼀个有理想的公司，⽐如最近⼀次新冠中他们为⾏业做的贡献，以及这次这个专栏——他们对先进这个⾏业的重视。双⽅价值观⼀致，有互相的信任，就可以更进⼀步，长期发展下去，⼀起做更多事情。
TOPHER：基因科学领域的⼥性有哪些特质吗？
吴⼩兵：现在⽣命健康领域⼥性很多，研究基因技术的⼥性也⾮常多，有耐⼼能坚持应该是基因⾏业⼥性⾮常强的⼀个特质。
TOPHER：你从⼩到⼤都是“别⼈家的孩⼦”吗？
吴⼩兵：对。其实就是⾮常努⼒那种，别⼈踩⼀脚就能搞定的，我可能要踩三脚。我⼀直很勤奋，⼀直相信别⼈做到的事我也做得到。我必须要努⼒，我不是做梦就可以做到的⼈。我的同学都说我是⼤侠，侠⾏天下。我是拼命⼲拼命活的⼈，活得⽐较简单。从⼀点点做起，永远作为⼀个探索者⽽存在，⾝后的⼈可能⽐你更成功，救助更多的⼈。
我⽗亲是我的⼈⽣导师，我⼩时候⾝体不好，⼀个星期好⼏天都在请病假。我⽗亲曾经让我停学⼀年专门去锻炼⾝体，去做长跑、篮球、游泳等耐⼒训练，这个事还挺极端的，我⽗亲就觉得你活都活不好，不如去打球游泳。湖南那个地⽅，冬天⾮常冷，穿⼀件单⾐就把我赶出去，玩命地跑。后来我发现⽣病也不⼀定需要吃药才⾏，体质好了，病也就没有了。
TOPHER：你有长期坚持的习惯吗？
吴⼩兵：学习。学习是⼀直坚持做的事，另外，我最⼤的愿望就是能够在实验室⾥⾯终⽼，很享受。
TOPHER：现在每个⼈第⼀感叹都是“忙”，你⽣活中什么样？
与其让你在我怀中枯萎
吴⼩兵：我经常忙得有电话进来⼿机都腾不出⼿抓的时候，朋友问我忙不忙，我⼀般都故作轻松说不忙！如果你看我朋友圈，你会发现我不是在喝咖啡就是在逛公园。我的同学都问我你到底在做什么⼯作？我的⼼态是⽆论多忙，都不需要再次告诉⾃⼰我很忙，倒是需要忙⾥偷闲要把⽣活中的点滴美好分享给⼤家，这样⾃⼰也很开⼼。
TOPHER：⼉孙满堂，创业路上，现在是你⼈⽣最好状态吗？
吴⼩兵：是遇上了好时代，中国崛起，所从事的⾏业欣欣向荣，前途光明。我也会遇到很多困惑，也需要不断克服私⼼，修炼⾃⼰。私⼼会限制眼界，也会限制判断，⼈⽣就是⼀场修⾏。
TOPHER：⼥性在⾃我实现上有哪些必要条件？
吴⼩兵：⾸先还是⾮常感谢中国的⼤环境，中国⼥性有很多选择的机会，你尽管去努⼒；第⼆个是职场上，要有耐⼼，不要急于求成，每个⼈都需要修炼。
TOPHER：你期待你的公司上市吗？
吴⼩兵：药品先上市，再说公司上不上市。
结尾
今年2⽉，锦篮基因宣布完成近亿元的天使轮融资，这⼀轮融资将极⼤加速项⽬进⼊临床试验的速度。吴⼩兵博⼠乐享在深耕基因的⽇常中，为罕见病从⽆药可治⾛向治愈之路继续努⼒着。
正如那位双胞胎患⼉⽗亲所说，“有⼀束光，是⾃⼰作为患者家属的坚持，也是像吴⼩兵博⼠这样的基因药物研发⼈的坚持，相信⼀定会通过这束光的照射彻底⾛出⿊暗，⾛向光明。”
关于基因“她”⼒量
聚焦创新赛道，点亮⾏业洞见。
任曦基因“她”⼒量系列访谈是由赛多利斯发起，联合中国⼥性财经媒体TOPHER，针对基因⼥性从业者的访谈专栏。
赛多利斯为细胞和基因提供完整解决⽅案，我们与先进疗法的⾏业创新⼒量站在⼀起。通过化繁为简与合作共赢，我们将携⼿推进该领域的迅速发展，早⽇惠及更多患者。
TOP HER | 记录⼥性成长价值与商业价值
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